免疫缺陷治療對(duì)美國(guó)患者來(lái)說(shuō)并不劃算

費(fèi)城，2021 年 11 月 15 日——接受終生免疫球蛋白替代療法 (IRT) 治療的罕見(jiàn)免疫缺陷疾病患者過(guò)早死亡的風(fēng)險(xiǎn)低于接受造血干細(xì)胞移植 (HSCT) 治療的患者，但他們的過(guò)早死亡風(fēng)險(xiǎn)也降低了根據(jù)費(fèi)城兒童醫(yī)院 (CHOP) 領(lǐng)導(dǎo)的一項(xiàng)新研究，生活質(zhì)量必須承擔(dān)巨大的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。研究人員使用計(jì)算模型來(lái)計(jì)算 IRT 和 HSCT 對(duì)無(wú)丙種球蛋白血癥患者的成本和收益，得出的結(jié)論是，美國(guó) IRT 的高成本削弱了其成本效用，尤其是與加拿大和歐洲國(guó)家相比，加拿大和歐洲國(guó)家的成本IRT 幾乎是美國(guó)的三分之一

“這個(gè)模型，我們開(kāi)發(fā)讓我們回答有關(guān)成本效益的患者群體通常太小，電力回答這些問(wèn)題所需要的強(qiáng)有力的臨床試驗(yàn)中的問(wèn)題和結(jié)果，”第一作者說(shuō)狄素嗯，MD，MPH，主治CHOP過(guò)敏和免疫學(xué)部的醫(yī)生。“鑒于我們的建模結(jié)果，我們認(rèn)為 IRT 應(yīng)該仍然可用于治療美國(guó)的丙種球蛋白血癥患者，但監(jiān)管工作應(yīng)側(cè)重于降低其價(jià)格。”

先天性無(wú)丙種球蛋白血癥包括一組以 B 細(xì)胞缺乏或完全缺乏為特征的初級(jí)抗體缺陷，導(dǎo)致反復(fù)感染和可能危及生命的并發(fā)癥。在美國(guó)等高收入國(guó)家，主要治療方法是終生 IRT，每月一次靜脈輸注 (IVIG)，或每周或每?jī)芍芤淮纹は螺斪?(SCIG)。這種療法雖然能有效減少許多感染，但不能完全預(yù)防所有感染，而且定期輸液的要求降低了許多患者的生活質(zhì)量。IRT 還帶來(lái)了巨大的財(cái)務(wù)負(fù)擔(dān)，在美國(guó)每年花費(fèi) 30,000 至 90,000 美元

造血干細(xì)胞移植是另一種治療丙種球蛋白血癥的方法，但尋找匹配的供體可能具有挑戰(zhàn)性，而且手術(shù)本身也存在風(fēng)險(xiǎn)。然而，到目前為止，沒(méi)有人將 HSCT 與 IRT 的健康風(fēng)險(xiǎn)、結(jié)果和成本進(jìn)行比較。

為此，研究人員使用美國(guó)一名患有先天性無(wú)丙種球蛋白血癥的一歲兒童接受終生 IRT、匹配的兄弟姐妹供體 HSCT 或匹配的無(wú)關(guān)供體 HSCT 的基本情況建立了一個(gè)計(jì)算模型。使用從文獻(xiàn)中得出的成本、概率和生活質(zhì)量指標(biāo)，研究人員使用他們的模型模擬了 100 年期間的 10,000 多名患者。

通過(guò)這種方法，研究人員發(fā)現(xiàn)，與 HSCT 相比，終生 IRT 使過(guò)早死亡減少了 37%，但由于其成本高，與 HSCT 相比，它并不具有成本效益。IRT 導(dǎo)致的壽命延長(zhǎng)并沒(méi)有伴隨著生活質(zhì)量的相應(yīng)提高。研究人員確定，如果 IRT 的年價(jià)格降低 51%，它將成為更具成本效益的策略。

“作為一種治療方法，IRT 對(duì)老年患者和那些沒(méi)有合適供體來(lái)源的患者來(lái)說(shuō)是一個(gè)特別好的選擇，但我們的研究表明，美國(guó)患者的高昂費(fèi)用阻礙了它在這里成為具有成本效益的選擇，”尼爾 D.醫(yī)學(xué)博士Romberg是 CHOP過(guò)敏和免疫學(xué)部的主治醫(yī)師，也是該論文的資深作者。“在其他治療選擇可用之前，例如基于基因的療法，我們的研究結(jié)果表明，在美國(guó)降低 IRT 成本是一種立即可操作的干預(yù)措施，與 HSCT 相比，它將使 IRT 成為更具成本效益的策略。”

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