據(jù)估計，全世界有 5000 萬人患有阿爾茨海默病 (AD)，而且可能是這個數(shù)字的兩倍，在其漫長的癥狀前時期不知不覺地“潛伏”了這種疾病。在美國照顧 AD 患者的總費用超過了所有心臟病或癌癥病例的總費用。然而，在美國(但在其他地方?jīng)]有)僅批準了一種疾病改善療法，圍繞其靶點淀粉樣蛋白及其功效的爭議嚴重限制了其使用。
在這項最新的評估中，7 月 21日在開放獲取期刊PLOS Biology上發(fā)表，慕尼黑德國神經(jīng)退行性疾病中心的 Christian Haass 和美國哈佛醫(yī)學院的 Dennis Selkoe，他們長期工作為了破譯 AD 的分子基礎，試圖回答為什么治療進展如此有限，盡管有強有力的遺傳和生物標志物證據(jù)表明淀粉樣蛋白的積聚可以驅動這種疾病。
作者調(diào)查了廣泛的生物學數(shù)據(jù)，這些數(shù)據(jù)支持在癥狀出現(xiàn)前大約 20 年開始改變淀粉樣蛋白 β 蛋白的開創(chuàng)性作用。他們還研究了有關淀粉樣蛋白以外的替代機制的問題，并提出異常的小膠質細胞(炎癥)功能是淀粉樣蛋白級聯(lián)反應的一個組成部分。他們討論了淀粉樣蛋白堆積與 AD 的另一個定義性病變 tau 纏結之間的關鍵關系：前者導致后者在大腦中擴散。
然后，作者回顧了迄今為止四種不同單克隆抗體的臨床試驗結果，這些抗體已被證明能有效清除大腦中的淀粉樣斑塊;這些潛在的臨床益處才剛剛開始成為人們關注的焦點。重要的是，作者詳細介紹了先前的抗淀粉樣蛋白方法無效的一些具體原因，強調(diào)這些方法均未顯示降低淀粉樣蛋白。這些以及最近對 AD 復雜病理生物學的其他見解為未來幾個月可能成為新的 3 期試驗數(shù)據(jù)的關鍵流動奠定了基礎。與通常所寫的相反，對阿爾茨海默病治療的探索正在迅速推進。
Haass 補充說：“全世界約有 5000 萬人患有阿爾茨海默病。盡管存在持續(xù)的爭議和誤解，但生物學研究最近將我們帶到了真正減緩疾病的治療方法的風口浪尖。”
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