反義寡核苷酸或 ASO 是可用于控制細(xì)胞中蛋白質(zhì)水平的分子。冷泉港實驗室教授 Adrian Krainer 利用 ASO 技術(shù)開發(fā)了首個 FDA 批準(zhǔn)的脊髓性肌萎縮癥治療方法，稱為 Spiraza。該藥物已幫助超過 11,000 名患者制造出更多脊柱中某些神經(jīng)元所需的蛋白質(zhì)。
從那時起，Krainer 一直在尋找 ASO 幫助治療其他疾病的更多方法。他將注意力集中在囊性纖維化(CF) 上，在這種情況下，患者無法制造足夠的稱為 CFTR 的蛋白質(zhì)。他的團(tuán)隊發(fā)現(xiàn)了如何使用 ASO 來制作更多不完美但仍然有效的 CFTR 版本。這一發(fā)現(xiàn)為一種新的治療方法奠定了基礎(chǔ)，該方法可能有助于減輕 CF 癥狀并提高患者的生活質(zhì)量。
不完美的 CFTR 蛋白是基因突變的結(jié)果。它會導(dǎo)致細(xì)胞接收到錯誤的指令來制造蛋白質(zhì)。錯誤的指令被消除，蛋白質(zhì)不會被制造出來，因為一般來說，不完美的蛋白質(zhì)可能會造成破壞。Krainer 的 ASO 會誘使細(xì)胞遵循錯誤的指令并制造不完美的 CFTR 蛋白。他的團(tuán)隊發(fā)現(xiàn)，在這種 CF 的情況下，擁有不完美的蛋白質(zhì)版本總比沒有要好。他們的方法改善了肺細(xì)胞的功能，表明 ASO 策略可以改善具有這種突變的 CF 患者的癥狀。
該團(tuán)隊的發(fā)現(xiàn)發(fā)表在Nature Communications上，突出了 ASO 可用于治療疾病的新方法。該研究由前醫(yī)學(xué)博士 Young Jin Kim 領(lǐng)導(dǎo)。克萊納實驗室的學(xué)生。Krainer 希望繼續(xù)擴(kuò)大 ASO 技術(shù)在治療中的潛力。他認(rèn)為，未來 ASO 可能會越來越多地成為一種針對個體獨特基因突變量身定制療法的方式。“如果更多這種類型的藥物ASO 獲得批準(zhǔn)，”Krainer 說，“如果在不遠(yuǎn)的將來 ASO 成為制造個性化藥物的常規(guī)方法，我不會感到驚訝。”
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