根據發(fā)表在《臨床腫瘤學雜志》上的西北醫(yī)學研究，兩種藥物的組合在治療具有 FMS 樣酪氨酸激酶 3 (FLT3) 基因突變的復發(fā)性或難治性急性髓性白血病 (AML) 方面顯示出希望。
根據資深作者 Jessica Altman 醫(yī)學博士的說法，Venetoclax(一種 BCL2 抑制劑)和 gilteritinib(一種 FLT3 抑制劑)的組合有可能改善結果并允許患者使用口服藥物而不是必須在醫(yī)院進行的治療，血液學和腫瘤學系醫(yī)學教授。
根據之前發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學雜志》上的一項研究，與化療相比，使用 gilteritinib 可提高難治性或復發(fā)性 AML 患者的生存率。Gilteritinib 靶向 FLT3 突變。通常，使用標準化療方法的復發(fā)性或難治性 AML 的中位總生存期為 4 至 7 個月。
在當前的 II 期試驗中，研究人員研究了將 venetoclax 添加到 gilteritinib 的療效。研究人員每天使用 venetoclax 和 gilteritinib 治療復發(fā)性或難治性 AML 患者。在入組的 61 名患者中，其中 56 人患有 FLT3 突變，64% 的突變患者曾接受過 FLT3 抑制劑治療。
該研究發(fā)現，在獲得改良完全緩解的 60% 的 FLT3-ITD 參與者中，定義為 FLT3-ITD VAF 小于或等于 10 的分子反應，高于單獨使用 gilteritinib。
奧特曼說，盡管藥物組合已被證明更有效，但它與骨髓抑制有關。試驗中的大多數參與者都經歷了與這種療法相關的血細胞減少癥——一種低于正常水平的血細胞計數，因此接受這些療法的人需要經常監(jiān)測他們的血細胞計數。使用 venetoclax 的劑量中斷和修改來減輕骨髓抑制。
FTL3突變患者的改良復合完全緩解 (mCRc) 率為75%。
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