康奈爾大學文理學院化學與化學生物學教授柯愛龍表示，康奈爾大學的研究人員在利用 CRISPR 基因編輯進行“靶向、安全和有效”的癌癥治療方面邁出了重要一步。
Ke說，CRISPR-Cas3酶是細菌免疫系統(tǒng)中天然存在的多種不同CRISPR系統(tǒng)之一，它最終可用于尋找癌細胞中獨特的遺傳特征并將其粉碎，從而殺死癌細胞，同時保持正常細胞完好無損。通過與密歇根大學的研究人員合作，Ke 發(fā)現(xiàn)了驅(qū)動 CRISPR-Cas3 系統(tǒng)及其在人類細胞內(nèi)編輯活動控制的基本機制。
文章“Exploiting Activation and Inactivation Mechanisms in Type IC CRISPR-Cas3 for Genome-editing applications”于1 月 18 日發(fā)表在《Molecular Cell》雜志上。
這項研究是與密歇根大學生物化學助理教授張巖實驗室合作進行的。第一作者是柯實驗室的前博士后胡春一和密歇根大學的梅森·T·邁爾斯。
Ke說，“CRISPR Cas3不會像經(jīng)過徹底研究的CRISPR-Cas9系統(tǒng)那樣(在DNA中)產(chǎn)生雙鏈斷裂并停在那里，而是將DNA撕成碎片。當引入人體細胞時，它會導致長時間的DNA斷裂。”-人類基因組中的范圍缺失。”
Ke 表示，CRISPR 存在于自然界的細菌免疫系統(tǒng)中，一旦研究人員知道了目標 DNA 側翼的序列(稱為原型間隔子相鄰基序 (PAM))，它就可以重新定位任何 DNA 序列。它就像 DNA 的街道地址。
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