ChristianaCare 基因編輯研究所的科學(xué)家進行的一項新研究正在通過展示如何識別和評估基因編輯對目標組織的廣泛生物學(xué)影響來提高在患者治療中使用 CRISPR 基因編輯的安全性和有效性，這些編輯旨在完全禁用或“敲除”特定的遺傳密碼序列。這項工作今天發(fā)表在《自然》雜志《基因治療》上，支持該研究所通過使用 CRISPR 禁用或改變主調(diào)節(jié)基因以防止其產(chǎn)生減弱化療影響的蛋白質(zhì)來改善肺癌治療的努力。
“我們發(fā)現(xiàn)，當您使用 CRISPR 時，編輯有時最終會改變而不是完全禁用目標基因，因此我們開發(fā)了一個流程來更全面地了解這對患者意味著什么，”Eric Kmiec 博士說。 ，ChristianaCare 基因編輯研究所執(zhí)行董事兼首席科學(xué)官，也是該研究的主要作者。
Kmiec 博士說，對于他的團隊的肺癌研究，“我們發(fā)現(xiàn)，即使我們基于 CRISPR 的基因操作沒有完全禁用目標基因，它也會以一種似乎使肺癌腫瘤對化療更敏感的方式改變它。
使用 CRISPR 驗證肺癌研究
“我們很幸運，我們使用 CRISPR 改善肺癌治療的策略再次得到驗證，”他補充說。“但我們對我們的方法進行公正評估的承諾強調(diào)了檢查嘗試使用 CRISPR 敲除特定基因的所有潛在結(jié)果的重要性。具體來說，任何開發(fā) CRISPR 療法的人都需要注意那些沒有的編輯” t 完全敲除一段 DNA 代碼——并評估對患者的潛在影響。它們可能是積極的，就像在我們的案例中一樣，也可能是消極的或中性的，但需要知道它們。
圍繞 CRISPR 的醫(yī)學(xué)應(yīng)用的許多令人興奮的事情涉及使用該工具通過編輯或“敲除”特定的 DNA 代碼序列來禁用有害基因。但越來越多的證據(jù)表明，在 CRISPR 編輯之后，細胞可能僅包含改變形式的目標代碼，使基因能夠繼續(xù)產(chǎn)生生物活性蛋白質(zhì)。
基因編輯研究所的科學(xué)家們正在研究使用 CRISPR 禁用稱為 NRF2 的基因以改變保護鱗狀細胞癌肺癌腫瘤免受化學(xué)療法或放射線影響的蛋白質(zhì)的產(chǎn)生的潛力。他們已經(jīng)在對腫瘤細胞和動物的研究中表明，它們可以選擇性地靶向 NRF2 基因而不影響正常細胞，該基因?qū)】涤幸妗?/p>
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