細(xì)胞療法改善杜氏肌營養(yǎng)不良癥的癥狀

加州大學(xué)戴維斯分校健康中心和其他六個(gè)地點(diǎn)的一項(xiàng)臨床試驗(yàn)表明，細(xì)胞療法為晚期杜氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD) 患者提供了希望，這是一種罕見的遺傳疾病，會(huì)導(dǎo)致年輕人肌肉損失和身體損傷。

該療法在阻止上肢和心臟功能惡化方面似乎是安全有效的。這是第一個(gè)在最嚴(yán)重的 DMD 患者中導(dǎo)致有意義的功能改善的治療方法。

“HOPE-2 是第一個(gè)在 DMD 中測(cè)試全身細(xì)胞療法的臨床試驗(yàn)，”該試驗(yàn)的國家首席研究員和該研究的主要作者Craig McDonald說。麥克唐納是加州大學(xué)戴維斯分校健康中心物理醫(yī)學(xué)和康復(fù)教授和兒科教授。“該試驗(yàn)在非臥床 DMD 患者中，對(duì)影響手臂的骨骼肌惡化和心臟結(jié)構(gòu)和功能的惡化產(chǎn)生了統(tǒng)計(jì)學(xué)上顯著和前所未有的穩(wěn)定性。”

試驗(yàn)結(jié)果今天發(fā)表在《柳葉刀》雜志上。

肌肉退化的細(xì)胞療法

在 II 期臨床試驗(yàn)中，研究人員使用了 Capricor Therapeutics 的CAP-1002異基因心臟球衍生細(xì)胞 (CDC)，該細(xì)胞從人類心肌中獲得。這些細(xì)胞可以減少肌肉炎癥并增強(qiáng)細(xì)胞再生。

“CAP-1002 療法的主要機(jī)制是幫助減少疾病的嚴(yán)重慢性炎癥問題，減少纖維化并改善肌肉再生，從而維持或改善關(guān)鍵的心臟和骨骼肌功能，”McDonald 說。

該試驗(yàn)檢查了反復(fù)靜脈輸注 CAP-1002 治療晚期 DMD 的長期療效和安全性。它在美國的七個(gè)中心招募了 20 名 DMD 患者。參與者至少 10 歲，他們的手臂和手部有中度虛弱。他們被隨機(jī)分配在一年內(nèi)每三個(gè)月接受一次 CAP-1002 或安慰劑，總共輸注四次。

手臂、手部和心臟功能顯著改善

該團(tuán)隊(duì)使用 DMD 的上肢運(yùn)動(dòng)功能 (PUL) 運(yùn)動(dòng)功能量表評(píng)估上肢功能。他們還使用心臟磁共振成像 (MRI)、呼吸功能的肺活量測(cè)量和循環(huán)生物標(biāo)志物測(cè)試了心臟功能。

研究人員在參與者第一次輸注時(shí)和一年后評(píng)估了參與者的 PUL。他們測(cè)量了這兩個(gè)讀數(shù)之間中級(jí)/肘部 PUL 分?jǐn)?shù)的變化。該研究發(fā)現(xiàn)，與接受安慰劑的參與者相比，接受 CAP-1002 的參與者發(fā)生了顯著的有利變化。在細(xì)胞治療組中，上肢肌肉功能的惡化要小得多。

心臟 MRI 還顯示，接受 CAP-1002 的參與者的心臟結(jié)構(gòu)和功能似乎有所改善。

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