一項臨床試驗發(fā)現(xiàn)，全反式視黃酸(維生素 A 的代謝物)和三氧化二砷的組合對患有標準和高危急性早幼粒細胞白血病(APL)的兒童非常有效。試驗中幾乎所有患者都存活了兩年而沒有復發(fā)。標準風險 APL 兒童均不需要常規(guī)化療，高風險 APL 兒童僅接受四劑化療藥物伊達比星(Idamycin PFS)。該試驗由兒童腫瘤學組進行，由美國國立衛(wèi)生研究院下屬的國家癌癥研究所資助，結(jié)果于 2021 年 11 月 11 日發(fā)表在JAMA Oncology 上。
“這是一項了不起的成就，將成為新的護理標準，美國國家癌癥研究所癌癥治療評估項目的醫(yī)學博士、博士說，該項目資助了多機構(gòu)、非隨機階段3合作組試。“二十年前，這些患者會接受強化化療，包括導致晚年心臟問題的藥物。相比之下，全反式視黃酸和三氧化二砷的急性或長期副作用較少。”
“作為一名兒科醫(yī)生和腫瘤科醫(yī)生，我不得不與家人進行非常艱難的談話，討論他們的孩子面臨的問題以及他們必須接受哪種治療才能治愈，”醫(yī)學博士 Matthew Kutny 說，阿拉巴馬州兒童和阿拉巴馬大學伯明翰分校，該研究的首席研究員。“因此，能夠提供一種強度較低、副作用較少的療法，但同時具有驚人的高存活率，這是一種非常好的感覺。”
APL 占兒童和青少年急性髓系白血病診斷的 5% 至 10%。這種血液和骨髓癌的癥狀包括出血過多、容易瘀傷、紅細胞計數(shù)低、發(fā)燒和疲勞。以前，對 APL 兒童的治療涉及蒽環(huán)類藥物，這會損害心臟。
兒童腫瘤學組較早的一項試驗表明，接受三氧化二砷和全反式視黃酸以及包括蒽環(huán)類藥物在內(nèi)的化療藥物治療的 APL 兒童的兩年無事件生存率高，復發(fā)風險低。無事件生存期是指在初次治療后患者保持疾病惡化、復發(fā)或死亡的時間長度。
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