荷蘭馬克西瑪公主小兒腫瘤中心和 Hubrecht 研究所的科學家揭示了對纖維板層癌 (FLC) 特征的新科學見解，這是一種罕見的兒童肝癌。他們的發(fā)現(xiàn)今天發(fā)表在《自然通訊》上，可能有助于在未來開發(fā)新的藥物療法。微型器官和“分子剪刀”系統(tǒng) CRISPR-Cas9，使研究人員能夠更好地了解腫瘤生物學和不同 DNA 變化的生物學后果。它還揭示了一種 FLC 腫瘤類型的可能起源細胞。
纖維板層癌 (FLC) 是一種肝癌，主要影響青少年和年輕人。每年影響五百萬分之一的人，纖維板層癌當然可以稱為罕見病。存活率仍然很低。為了改變這一點，非常需要新的治療形式。
新型人體器官模型
Benedetta Artegiani 博士是 Princess Máxima 兒科腫瘤中心的研究組組長，Hubrecht Institute 的研究員 Delilah Hendriks 共同領導了一項利用創(chuàng)新技術對纖維板層癌進行的新研究。這使研究人員能夠更好地了解 FLC 中發(fā)現(xiàn)的不同突變的不同生物學后果，并研究腫瘤的生物學。需要這些新信息來了解腫瘤產(chǎn)生的原因，并確定可能的目標以更好地治療該疾病。
在我們的研究中，我們使用了健康的人類肝臟類器官，即在實驗室中培養(yǎng)的微型肝臟。我們開發(fā)了一系列類器官，它們都具有不同的 DNA 變化和突變，之前與 FLC 相關聯(lián)。我們使用用作“分子剪刀”的 DNA 修飾技術 CRISPR-Cas9 改變了類器官的遺傳背景。由于其稀有性，可供研究的腫瘤組織并不多。多虧了這項技術，我們才能夠研究這種腫瘤類型。”
Benedetta Artegiani 博士，Maxima 公主小兒腫瘤中心研究組組長
不同的基因突變導致不同程度的攻擊性
Artegiani 和 Hendriks 通過使用 CRISPR-Cas9 修飾蛋白激酶 A (PKA) 構建了肝臟類器官模型。PKA 是一種復雜的信號蛋白，能夠打開或關閉其他蛋白質。這種“蛋白質開關”由不同的單元組成，每個單元由不同的基因編碼。通過遺傳改變改變不同單位的功能似乎對 FLC 的發(fā)生至關重要。
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