萊萊-安·波林 (Rylae-Ann Poulin) 一歲時(shí)，她不像其他同齡孩子那樣會(huì)爬行或牙牙學(xué)語。一種罕見的遺傳疾病使她甚至無法抬起頭。她的父母在晚上輪流將她扶直，這樣她就可以舒適地呼吸和入睡。
然后，幾個(gè)月后。醫(yī)生直接對她的大腦進(jìn)行基因治療。
現(xiàn)在，這個(gè) 4 歲的孩子可以走路、跑步、游泳、閱讀和騎馬——“做了許多醫(yī)生曾經(jīng)說過不可能的驚人事情，”她的母親 Judy Wei 說。
Rylae-Ann 和她的家人住在曼谷，她是最早受益于一種新的基因治療方法的人之一——攻擊大腦內(nèi)部的疾病——專家認(rèn)為這種方法對治療許多腦部疾病有很大的希望。
在歐洲和英國批準(zhǔn)治療 AADC 缺乏癥(一種干擾神經(jīng)系統(tǒng)細(xì)胞交流方式的疾病)后，她的治療最近成為第一個(gè)大腦傳遞的基因療法。新澤西制藥商 PTC Therapeutics 計(jì)劃今年尋求美國的批準(zhǔn)。
與此同時(shí)，根據(jù)美國國立衛(wèi)生研究院的數(shù)據(jù)，大約 30 項(xiàng)美國研究正在測試針對各種疾病的大腦基因療法。由俄亥俄州立大學(xué) Krystof Bankiewicz 博士領(lǐng)導(dǎo)的一項(xiàng)研究也針對 AADC 缺陷。其他人測試治療阿爾茨海默氏癥、帕金森氏癥和亨廷頓氏癥等疾病的方法。
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