在科學(xué)家使用基因工程復(fù)制疾病中發(fā)現(xiàn)的基因缺陷后，患有白血病的嬰兒可以獲得一系列新的治療方法。
急性髓性白血病是一種高危癌癥，會影響兩歲以下的兒童。
大約二十年前，科學(xué)家們首次確定了與癌癥相關(guān)的生物標(biāo)志物。
現(xiàn)在，他們第一次使用基因工程制作了故障模型，這意味著他們可以研究其生物學(xué)機(jī)制以解開潛在的藥物靶點(diǎn)。
“這是為這種罕見但致命的兒童白血病找到治愈方法的第一步，”倫敦布魯內(nèi)爾大學(xué)的 Sabrina Tosi 博士說。
“通過為這種類型的白血病生成體外模型，我們?yōu)檫M(jìn)一步研究提供了一種工具。它使我們能夠確定潛在的可藥物靶點(diǎn)，從而可能產(chǎn)生新的治療方法。”
在英國，每年約有 100 名兒童被診斷出患有急性髓性白血病。而且沒有單一的“去”治療——醫(yī)生嘗試不同的化療和骨髓(干細(xì)胞)移植組合。幾乎沒有幼兒存活超過三年。
Tosi 博士在 2000 年發(fā)現(xiàn)了攜帶特定基因改變的急性髓性白血病嬰兒中發(fā)現(xiàn)過多的基因 MNX1 產(chǎn)物。但由于該疾病主要影響嬰兒，因此很難從患者身上收集足夠的癌細(xì)胞進(jìn)行研究，因此研究人員對該基因的工作原理知之甚少。她的團(tuán)隊(duì)使用基因編輯制作了一個細(xì)胞模型，該模型包含過度產(chǎn)生 MNX1 的基因改變，可以一遍又一遍地重新創(chuàng)建。這意味著科學(xué)家們現(xiàn)在可以深入研究它，以了解它在分子水平上的作用，這將有助于突出新的治療方法。
“由于基因組工程技術(shù)的最新進(jìn)展，已經(jīng)開發(fā)出新的小鼠和人類模型，”發(fā)表在《腫瘤發(fā)生》雜志上的研究說。“因此，白血病發(fā)生的機(jī)制開始被發(fā)現(xiàn)，包括受影響的確切發(fā)育窗口和 MNX1 的作用。了解 t(7;12) 的細(xì)胞遺傳學(xué)、分子和臨床特征將為有針對性的治療干預(yù)鋪平道路。”
“在兒童中，目前的標(biāo)準(zhǔn)療法與成人基本相同?；煟谀承┣闆r下，干細(xì)胞移植，”博士研究員丹尼斯·拉古薩解釋說。“因此，希望我們能夠確定這種特定類型白血病特有的東西，以便治療更有效，而不是那么激進(jìn)。”
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