TUCSON，亞利桑那州和華盛頓，2021年9月15日-罕見病治愈加速器的數(shù)據(jù)和分析平臺的倡議(RDCA-DAP®)正式推出其下一階段周二確立了自己的領(lǐng)先平臺，以加速罕見疾病治療的創(chuàng)新。此次發(fā)布是罕見病利益相關(guān)者全天虛擬研討會和年度會議的一部分，包括平臺演示、行業(yè)專家演講和 400 多名患者、供應(yīng)商、研究人員、臨床醫(yī)生、生物制藥公司、監(jiān)管審查員和科學(xué)家的出席。
RDCA-DAP 是一項由 FDA 資助的計劃，將作為一個集中化和標(biāo)準(zhǔn)化的基礎(chǔ)來托管和共享去識別化的罕見疾病數(shù)據(jù)并支持治療創(chuàng)新。它是通過關(guān)鍵路徑研究所(C-Path)、國家罕見疾病組織(NORD®) 和美國食品和藥物管理局(FDA) 之間的合作創(chuàng)建的，并且已經(jīng)發(fā)展到包括整個罕見疾病社區(qū)的許多其他機構(gòu)。
“看到這個平臺成為患者和藥物開發(fā)商的全部功能，人們對此充滿熱情。這不僅僅是關(guān)于數(shù)據(jù)。這是一個以高度協(xié)作的方式生成解決方案的地方，” FCP、C-Path 高級副總裁兼 RDCA-DAP 負(fù)責(zé)人 Jeff Barrett 博士說。“我們希望 RDCA-DAP 成為促進坦誠對話、優(yōu)化患者選擇和試驗設(shè)計并共同開發(fā)工具以進一步降低罕見病藥物開發(fā)決策風(fēng)險的場所。”
在展示平臺功能的公開首映后，全天的演講強調(diào)了 RDCA-DAP 將如何管理數(shù)據(jù)以打破孤島，提供對平臺開發(fā)和測試的洞察，并從關(guān)鍵利益相關(guān)者的角度展示了 RDCA-DAP 的重要性，包括學(xué)術(shù)、臨床、監(jiān)管和患者社區(qū)。
關(guān)于通過 RDCA-DAP 納入患者觀點的重要性，F(xiàn)DA 藥物評價與研究中心 (CDER) 戰(zhàn)略計劃副主任 Theresa Mullin 博士說，“確定疾病負(fù)擔(dān)和當(dāng)前療法最重要的是，什么可以衡量，什么將構(gòu)成有意義的變化，可以為監(jiān)管審查提供對臨床環(huán)境的洞察，并在使用有效和可靠的措施和工具收集時可能提供更直接的藥物益處和風(fēng)險證據(jù)。”
共有來自患者組織和監(jiān)管、行業(yè)和學(xué)術(shù)領(lǐng)域的 31 位演講者和小組成員參加了研討會。還強調(diào)了五個強調(diào)數(shù)據(jù)共享重要性的患者資料。有興趣觀看研討會和訪問補充信息的人可以在這里進行。
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