美國風濕病學會 (ACR) 年會ACR Convergence 2023上的新研究表明，難治性青少年系統(tǒng)性硬化癥患者在自體干細胞移植后兩年內，幾乎所有指標均得到顯著改善。
青少年發(fā)病的系統(tǒng)性硬化癥 (jSSc)，也稱為硬皮病，是一種毀容性自身免疫性疾病，其特征是皮膚和內臟器官硬化，包括消化道、肺、肌肉骨骼系統(tǒng)、腎臟和心臟。該疾病對心理和身體的影響持續(xù)到成年，許多患者的壽命縮短。
嚴重 jSSc 的有效治療方法有限。標準治療是化療藥物環(huán)磷酰胺，它本身可能會引起嚴重的并發(fā)癥。美國和歐洲的研究表明，患有 SSc 且對標準治療有抵抗力的成年人可以從自體干細胞移植(ASCT) 中受益，該移植使用患者自身的造血干細胞來重置免疫系統(tǒng)。對于年輕患者的手術安全性和有效性知之甚少。
匹茲堡大學硬皮病診所主任 Kathryn Torok 博士及其同事對開發(fā)針對青少年和年輕人的自體干細胞移植方案充滿信心，因為該方案在老年患者中取得了成功，并且相關死亡風險顯著降低。他們的方案也比其他方案強度低，使用的輻射略少，并限制環(huán)磷酰胺的用量，用塞替派和阿侖單抗代替。
研究人員的第一個隊列包括 5 名年齡在 15 歲至 21 歲之間的患者，他們在對三種以上的免疫抑制劑治療無效后被轉診至匹茲堡大學的兒科硬皮病中心。由于癥狀的嚴重程度，所有人都符合自體干細胞移植的標準。
“對于我們中心的前兩名接受干細胞移植的青少年發(fā)病患者來說，如果他們的間質性肺病(ILD) 繼續(xù)惡化， 唯一的選擇就是肺移植，”Torok 說。
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