霽彩華年，因夢(mèng)同行—— 慶祝深圳霽因生物醫(yī)藥轉(zhuǎn)化研究院成立十周年 情緒益生菌PS128助力孤獨(dú)癥治療，權(quán)威研究顯示可顯著改善孤獨(dú)癥癥狀 PARP抑制劑氟唑帕利助力患者從維持治療中獲益，改寫晚期卵巢癌治療格局 新東方智慧教育發(fā)布“東方創(chuàng)科人工智能開發(fā)板2.0” 精準(zhǔn)血型 守護(hù)生命 腸道超聲可用于檢測(cè)兒童炎癥性腸病 迷走神經(jīng)刺激對(duì)抑郁癥有積極治療作用 探索梅尼埃病中 MRI 描述符的性能和最佳組合 自閉癥患者中癡呆癥的患病率增加 超聲波 3D 打印輔助神經(jīng)源性膀胱的骶神經(jīng)調(diào)節(jié) 胃食管反流病患者耳鳴風(fēng)險(xiǎn)增加 間質(zhì)性膀胱炎和膀胱疼痛綜合征的臨床表現(xiàn)不同 研究表明 多語(yǔ)言能力可提高自閉癥兒童的認(rèn)知能力 科學(xué)家揭示人類與小鼠在主要癌癥免疫治療靶點(diǎn)上的驚人差異 利用正確的成像標(biāo)準(zhǔn)改善對(duì)腦癌結(jié)果的預(yù)測(cè) 地中海飲食通過(guò)腸道細(xì)菌變化改善記憶力 讓你在 2025 年更健康的 7 種驚人方法 為什么有些人的頭發(fā)和指甲比其他人長(zhǎng)得快 物質(zhì)的使用會(huì)改變大腦的結(jié)構(gòu)嗎 飲酒如何影響你的健康 20個(gè)月，3大平臺(tái)，300倍！元育生物以全左旋蝦青素引領(lǐng)合成生物新紀(jì)元 從技術(shù)困局到創(chuàng)新錨點(diǎn)，天與帶來(lái)了一場(chǎng)屬于養(yǎng)老的“情緒共振” “華潤(rùn)系”大動(dòng)作落槌！昆藥集團(tuán)完成收購(gòu)華潤(rùn)圣火 十七載“冬至滋補(bǔ)節(jié)”，東阿阿膠將品牌營(yíng)銷推向新高峰 150個(gè)國(guó)家承認(rèn)巴勒斯坦國(guó)意味著什么 中國(guó)海警對(duì)非法闖仁愛礁海域菲船只采取管制措施 國(guó)家四級(jí)救災(zāi)應(yīng)急響應(yīng)啟動(dòng) 涉及福建、廣東 女生查分查出608分后，上演取得理想成績(jī)“三件套” 多吃紅色的櫻桃能補(bǔ)鐵、補(bǔ)血？ 中國(guó)代表三次回?fù)裘婪焦糁肛?zé) 探索精神健康前沿|情緒益生菌PS128閃耀寧波醫(yī)學(xué)盛會(huì)，彰顯科研實(shí)力 圣美生物：以科技之光，引領(lǐng)肺癌早篩早診新時(shí)代 神經(jīng)干細(xì)胞移植有望治療慢性脊髓損傷 一種簡(jiǎn)單的血漿生物標(biāo)志物可以預(yù)測(cè)患有肥胖癥青少年的肝纖維化 嬰兒的心跳可能是他們說(shuō)出第一句話的關(guān)鍵 研究發(fā)現(xiàn)基因檢測(cè)正成為主流 血液測(cè)試顯示心臟存在排斥風(fēng)險(xiǎn) 無(wú)需提供組織樣本 假體材料有助于減少靜脈導(dǎo)管感染 研究發(fā)現(xiàn)團(tuán)隊(duì)運(yùn)動(dòng)對(duì)孩子的大腦有很大幫助 研究人員開發(fā)出診斷 治療心肌炎的決策途徑 兩項(xiàng)研究評(píng)估了醫(yī)療保健領(lǐng)域人工智能工具的發(fā)展 利用女子籃球隊(duì)探索足部生物力學(xué) 抑制前列腺癌細(xì)胞：雄激素受體可以改變前列腺的正常生長(zhǎng) 肽抗原上的反應(yīng)性半胱氨酸可能開啟新的癌癥免疫治療可能性 研究人員發(fā)現(xiàn)新基因療法可以緩解慢性疼痛 研究人員揭示 tisa-cel 療法治療復(fù)發(fā)或難治性 B 細(xì)胞淋巴瘤的風(fēng)險(xiǎn) 適量飲酒可降低高危人群罹患嚴(yán)重心血管疾病的風(fēng)險(xiǎn) STIF科創(chuàng)節(jié)揭曉獎(jiǎng)項(xiàng)，新東方智慧教育榮膺雙料殊榮 中科美菱發(fā)布2025年產(chǎn)品戰(zhàn)略布局！技術(shù)方向支撐產(chǎn)品生態(tài)縱深！ 從雪域高原到用戶口碑 —— 復(fù)方塞隆膠囊的品質(zhì)之旅
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基因療法靶向視網(wǎng)膜內(nèi)部以對(duì)抗失明

2023-07-03 09:39:03 來(lái)源：  編輯：

對(duì)神經(jīng)退行性疾病 CLN3 Batten 病小鼠模型進(jìn)行內(nèi)視網(wǎng)膜基因治療可預(yù)防失明。據(jù)同行評(píng)審期刊《人類基因治療》報(bào)道，腺相關(guān)病毒 (AAV) 介導(dǎo)的人類 CLN3 基因表達(dá)導(dǎo)致雙極細(xì)胞顯著存活并保留視網(wǎng)膜功能。

巴頓病是一組致命的遺傳性溶酶體貯積癥，主要影響兒童。最常見的形式是 CLN3 疾病，目前無(wú)法治愈。視網(wǎng)膜變性和由此導(dǎo)致的視力喪失是癥狀之一。

倫敦大學(xué)學(xué)院眼科研究所的 Robin Ali 和合著者指出，“人類 CLN3 的雙極細(xì)胞特異性表達(dá)可以挽救 Cln3 缺陷小鼠的視網(wǎng)膜表型。”他們表明 Cln3 缺陷小鼠的視網(wǎng)膜內(nèi)部功能下降因桿狀雙極細(xì)胞死亡而

《人類基因治療》主編TerenceR.Flotte醫(yī)學(xué)博士、Celia 和馬薩諸塞大學(xué)醫(yī)學(xué)院醫(yī)學(xué)教育教授、院長(zhǎng)、教務(wù)長(zhǎng)兼常務(wù)副校長(zhǎng)艾薩克·海達(dá)克 (Isaac Haidak)。“因此，旨在糾正視網(wǎng)膜缺陷的療法可能在未來(lái)這些患者的護(hù)理中非常重要。”

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