驗(yàn)證藥物的功效和安全性，臨床試驗(yàn)是新藥上市前必須清除的障礙。在人類身上進(jìn)行它們是最理想的，但由于嚴(yán)格的道德標(biāo)準(zhǔn)、患者的可用性和有限的資金，測(cè)試藥物功效主要是在動(dòng)物模型上進(jìn)行的。因此，將人類和動(dòng)物疾病模型之間的差異最小化以準(zhǔn)確驗(yàn)證被測(cè)藥物的有效性被認(rèn)為是至關(guān)重要的。
最近，由 Sanguk Kim 教授和博士領(lǐng)導(dǎo)的 POSTECH 研究團(tuán)隊(duì)。候選人Doyeon Ha(生命科學(xué)系)開(kāi)發(fā)了一種技術(shù)，可以從動(dòng)物模型中選擇基因以準(zhǔn)確模擬人類疾病。最近發(fā)表在功能基因組學(xué)領(lǐng)域的權(quán)威期刊《核酸研究》上，這些發(fā)現(xiàn)有望通過(guò)設(shè)計(jì)更精確的動(dòng)物模型來(lái)幫助開(kāi)發(fā)新藥和有效療法。
研究小組使用大數(shù)據(jù)分析了在人類和小鼠模型中觀察到的總體疾病癥狀。與基于跨物種直系同源基因的基因組序列進(jìn)行的常規(guī)研究不同，本研究側(cè)重于組織特異性基因表達(dá)模式及其形成的基因調(diào)控網(wǎng)絡(luò)。
實(shí)驗(yàn)分析證實(shí)，當(dāng)兩個(gè)物種的基因調(diào)控網(wǎng)絡(luò)在人和小鼠模型之間存在差異時(shí)，目標(biāo)基因的突變模型不適合研究人類疾病。此外，分析人類和小鼠模型中調(diào)節(jié)網(wǎng)絡(luò)的重新布線有助于選擇更準(zhǔn)確地模擬人類疾病的動(dòng)物模型。
“使用這項(xiàng)技術(shù)，我們可以在制作動(dòng)物疾病模型之前預(yù)測(cè)它們的成功或失敗，并通過(guò)更好地了解疾病機(jī)制來(lái)幫助開(kāi)發(fā)更有效的新藥，”Sanguk Kim 教授在談到這項(xiàng)研究的意義時(shí)表示。
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