馬薩諸塞州梅德福/薩默維爾(2019年7月12日)塔夫茨大學與中國科學院的一項研究合作，開發(fā)了一種顯著改進的肝臟CRISPR/Cas9基因編輯方法的遞送機制。
最近發(fā)表在《高級材料》雜志上的一項研究。輸送可生物降解的合成脂質納米粒，將分子編輯工具帶入細胞，精確改變細胞的遺傳密碼，效率高達90%。據研究人員稱，納米粒子是迄今為止報道的最有效的CRISPR/Cas9遞送工具之一，它可以幫助克服技術障礙，并使基因編輯能夠在廣泛的臨床治療應用中實施。
CRISPR/Cas9基因編輯系統已經成為發(fā)現數百種基因功能的強大研究工具，目前正在探索作為治療各種疾病的治療工具。然而，在臨床應用可行之前，仍然存在一些技術障礙。CRISPR/Cas9是一種大分子復合物，其中含有能切割目標基因組序列兩條鏈的核酸酶(Cas9)，以及掃描基因組幫助核酸酶發(fā)現基因組的工程化“單方向”RNA(sgRNA)。要編輯的特定序列。由于它是一個大分子復合體，很難直接將CRISPR/Cas9轉移到原子核中，使其完成工作。其他人將編輯分子包裝成病毒、聚合物和不同類型的納米粒子，并使它們進入細胞核。
這項研究中描述的脂質納米粒封裝了編碼Cas9的信使核糖核酸。一旦納米粒子的內容物——包括SGrna——被釋放到細胞中。細胞蛋白質制造機器接管并從mRNA模板中創(chuàng)建了Cas9，完成了基因編輯套件。納米顆粒的獨特之處在于，它們是由脂肪鏈中含有二硫鍵的合成脂質制成的。當顆粒進入細胞后，細胞內部的環(huán)境破壞二硫鍵，將納米顆粒拆解，內含物快速有效地釋放到細胞內。
該研究的合著者、塔夫茨大學生物醫(yī)學工程副教授喬喬冰說：“我們剛剛開始看到CRISPR療法的人體臨床試驗。“長期難以治愈的疾病有很多，其中CRISPR療法可以提供新的希望——比如鐮狀細胞病、杜氏肌營養(yǎng)不良、亨廷頓氏病甚至很多癌癥。我們希望這一進展將引導我們邁出另一步。CRISPR是一種有效且實用的治療方法?！?
研究人員將這種新方法應用于小鼠，試圖減少編碼PCSK9的基因的存在，該基因的缺失與降低低密度脂蛋白膽固醇有關，并降低心血管疾病的風險。該研究的合著者、中國科學院北京分子科學國家實驗室教授王明說：“脂質納米粒是我們見過的最有效的CRISPR/Cas9載體之一?！拔覀儗嶋H上可以以80%的效率敲除PCSK9在肝臟中的表達，這顯示了治療應用的真正前景?！?
標簽：
免責聲明：本文由用戶上傳，與本網站立場無關。財經信息僅供讀者參考，并不構成投資建議。投資者據此操作，風險自擔。 如有侵權請聯系刪除！