FDA 批準的第一個基因療法是活的藥物：從癌癥患者身上提取的免疫細胞被設計成靶向腫瘤細胞。然而，對于許多患者來說，這些先進的療法并不能帶來持久的緩解?，F(xiàn)在，紐約基因組中心和紐約大學的科學家們開發(fā)了一個基因篩選平臺，以識別可以增強免疫細胞的基因，使它們更持久，并增加它們根除腫瘤細胞的能力。
在《自然》雜志上，研究人員描述了合成基因程序的發(fā)現(xiàn)，這些程序深刻地重新連接了一種稱為 T 細胞的特定免疫細胞，使它們更有效地發(fā)現(xiàn)和對抗癌細胞。由紐約基因組中心核心教員、紐約大學生物學助理教授、紐約大學格羅斯曼醫(yī)學院神經(jīng)科學和生理學助理教授 Neville Sanjana 博士領導的研究小組描述了這種影響來自人類供體的多個 T 細胞亞群中的近 12,000 個不同基因。這種大規(guī)?；蚝Y選的目標是準確識別那些使 T 細胞增殖的基因，并了解這些基因如何影響與抗癌相關的免疫細胞功能的其他方面。
以前對 T 細胞進行改造的努力集中在通過仔細選擇癌癥或組織特異性蛋白質(抗原)來靶向特定的腫瘤類型。自 30 多年前首次開發(fā)以來，嵌合抗原受體 (CAR)-T 細胞療法已被證明在靶向血癌細胞方面非常有效，從而產生了多種 FDA 批準的 CAR-T 療法。CAR-T細胞表面有抗原受體，可以識別癌細胞上存在的特定蛋白質以靶向并破壞它們。一些患者在接受 CAR-T 細胞治療十年后仍然沒有癌癥，因為多年前引入的 T 細胞仍在發(fā)揮作用。但生物醫(yī)學科學面臨的主要挑戰(zhàn)之一是了解為什么絕大多數(shù)癌癥患者接受 CAR-T 細胞的患者無法獲得持久緩解。
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