亞利桑那州圖森市和華盛頓，2021 年 9 月 1 日 — 兩年來(lái)，關(guān)鍵路徑研究所 (C-Path)、國(guó)家罕見(jiàn)疾病組織 (NORD) 和美國(guó)食品和藥物管理局 (FDA) 與其他機(jī)構(gòu)一起在整個(gè)罕見(jiàn)病社區(qū)創(chuàng)建一個(gè)新穎的、一流的平臺(tái)，以加速罕見(jiàn)病治療創(chuàng)新。
上周二9月14日，上午10點(diǎn)-下午3:45 ET，珍稀病專治加速器數(shù)據(jù)和分析平臺(tái)(RDCA-DAP®)，一個(gè)FDA資助的舉措，將項(xiàng)目的年度會(huì)議期間，有其公共首映.該平臺(tái)將托管、標(biāo)準(zhǔn)化和共享罕見(jiàn)疾病數(shù)據(jù)作為其功能的一部分。
除了平臺(tái)本身的演示之外，全天的演講將展示 RDCA-DAP 如何打破數(shù)據(jù)孤島，深入了解平臺(tái)的開(kāi)發(fā)和測(cè)試過(guò)程，并從關(guān)鍵利益相關(guān)者的角度展示 RDCA-DAP 的重要性，包括學(xué)術(shù)、臨床、監(jiān)管和患者社區(qū)。
“我們邀請(qǐng)罕見(jiàn)病社區(qū)的同事和患者參加研討會(huì)，了解自 2019 年啟動(dòng) RDCA-DAP 計(jì)劃以來(lái)的最新進(jìn)展，”C-Path 高級(jí)副總裁、FCP 博士 Jeff Barrett 說(shuō)和 RDCA-DAP 負(fù)責(zé)人。“這將是公眾首次了解該平臺(tái)的功能，展示如何利用它為罕見(jiàn)疾病提供解決方案。”
C-Path 數(shù)據(jù)協(xié)作中心的團(tuán)隊(duì)與 Aridhia Informatics 合作，一直在設(shè)計(jì)和構(gòu)建該平臺(tái)，這將使研究人員能夠開(kāi)發(fā)先進(jìn)的模型，以定量描述疾病內(nèi)和疾病間疾病進(jìn)展的相關(guān)方面，捕捉相關(guān)變異源。研究人員可以通過(guò)用戶友好的界面與這些復(fù)雜的模型進(jìn)行交互，以將它們作為定量藥物開(kāi)發(fā)工具提交監(jiān)管審查和認(rèn)可，或用于運(yùn)行旨在優(yōu)化臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)的模擬。
NORD 首席醫(yī)療和科學(xué)官 Ed Neilan 醫(yī)學(xué)博士、博士說(shuō)：“RDCA-DAP 平臺(tái)具有巨大的前景，可以使患者和家屬成為罕見(jiàn)病創(chuàng)新的推動(dòng)力。“演示和研討會(huì)將展示當(dāng)社區(qū)聚集在一起共享去識(shí)別化數(shù)據(jù)以更廣泛地使用以加快治療方法的開(kāi)發(fā)時(shí)可能發(fā)生的事情。”
NORD 與數(shù)據(jù)保管人合作，將來(lái)自六種不同疾病狀態(tài)的數(shù)據(jù)集提供給 RDCA-DAP，并已簽署協(xié)議將數(shù)據(jù)提供給另外三個(gè)疾病領(lǐng)域的數(shù)據(jù)集。C-Path 已經(jīng)獲得了 10 個(gè)額外的疾病數(shù)據(jù)集，并且還整合了來(lái)自 C-Path 罕見(jiàn)疾病聯(lián)盟的現(xiàn)有數(shù)據(jù)集。來(lái)自更多疾病狀態(tài)的數(shù)據(jù)處于貢獻(xiàn)過(guò)程的中間階段。
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關(guān)鍵路徑研究所得到美國(guó)衛(wèi)生與公眾服務(wù)部 (HHS) 食品和藥物管理局 (FDA) 的支持，56.5% 的資金由 FDA/HHS 資助，總額為 16,749,891 美元，43.5% 的資金由非政府來(lái)源資助)，總計(jì) 12,895,366 美元。內(nèi)容是作者的內(nèi)容，并不一定代表 FDA/HHS 或美國(guó)政府的官方觀點(diǎn)或認(rèn)可。如需更多信息，請(qǐng)?jiān)L問(wèn)FDA.gov。
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